شاید شما هم کودک ۲ تا ۳ ساله را دیده باشید که به نسبت همسالان خود دیرتر راه بیفتد و در هنگام حرکت نیز سخت قدم از قدم بردارد. به احتمال زیاد این کودک به بیماری «دیستروفی دوشن» مبتلا است. بیماری‌ای ژنتیکی که به‌صورت عمده از مادر به ارث می‌رسد. در این بیماران به علت نبود دیستروفین، فیبرهای عضلانی در طول انقباض آسیب می‌بینند و فرد دچار التهاب می‌شود. متاسفانه افراد مبتلا به این بیماری در سن نوجوانی باید از ویلچر استفاده کنند و جوانی را با دستگاه ونتیلاتور شروع و مرگ زودرس دارند. در دنیا از ۵ هزار نوزاد یک نوزاد به این بیماری مبتلا می‌شود؛ اما متاسفانه این تعداد در کشور میانگین کمتری دارد به شکلی که از بین ۳ هزار و ۵۰۰ نوزاد یک نفر به این بیماری مبتلا می‌شود. برای نخستین بار بیمارستان فرهیختگان دانشگاه آزاد با استفاده از تزریق سلول‌های بنیادی توانست سلول‌های آسیب‌دیده در عضله را ترمیم کند تا با استفاده از این روش فرد مبتلا به‌مرور قدرت حرکتی سابق خود را به دست آورد. برای اطلاع بیشتر از این بیماری و چگونگی این روش درمانی گفت‌وگویی را با علیرضا خوشدل رئیس دانشگاه علوم پزشکی آزاد اسلامی تهران و خدیجه طهرانی نورولوژیست و مسئول پروژه داشته‌ایم که در گزارش زیر به تفصیل آمده است.
میزان وراثت دیستروفی دوشن در کشور بسیار بالا است
خدیجه طهرانی نورولوژیست و مسئول پروژه تزریق سلول‌های بنیادی بیمارستان فرهیختگان در توضیح بیماری دیستروفی دوشن عنوان کرد: «این بیماری یک اختلال ژنتیکی عضلانی پیشرونده است که به علت مغلوب بودن «آتوزوم قادم» در افراد مشاهده می‌شود. بیماری از بدو تولد و به‌صورت عمده در پسربچه‌ها و والدین با تأخیر در راه رفتن یا حرکت کردن سخت کودکان در هنگام بالا رفتن از پله متوجه آن می‌شوند. با این حال که بیماری ارثی است اما در مواردی به علت جهش ژن DMD است که منجر به عدم وجود پروتئین دیستروفین عملکردی می‌شود. این بیماری به‌صورت عمده از مادر به ارث می‌رسد و قدرت شیوع آن یک در ۳۵۰۰ نوزاد در کشور است.» او با بیان اینکه میزان وراثت این بیماری در کشور بسیار بالا است؛ گفت: «میزیان ابتلا دختران به این بیماری بسیار کم است. درحال حاضر بالای ۵۰۰ کودک دیستروفی در انجمن این بیماری عضو هستند. بیماری در مراحل ابتدا با ضعف عضلانی در پاها شروع و به‌ترتیب به سمت بالا و کمربند لنگی ادامه پیدا می‌کند. پس از این مرحله بیمار در قسمت بالاتنه و دست‌ها درگیر می‌شود. در مرحله آخر نیز قلب و سیستم تنفسی درگیر بیماری شده و بیمار در سنین ۱۸ تا ۲۲ سالگی به علت مشکلات قلبی و تنفسی فوت می‌کند.» طهرانی با بیان اینکه می‌توان با انجام آزمایش «آمینیو سنتز» در دوران بارداری این بیماری را تشخیص داد اظهار کرد: «با توجه به آنکه این بیماری اتوزم مغلوب است و والدینی که یک فرزند پسر مبتلا دارند؛ با انجام این آزمایش در قبل از تولد، متوجه وجود مشکل ژنتیکی در جنین خود می‌شوند. حتی اگر پدر یا مادری در زمان اولین بارداری خود شک به این بیماری دهد یا در خانواده نمونه این بیماری وجود داشته باشد می‌توانند با انجام همین آزمایش متوجه بیماری در نوزاد خود شوند.«
سلول‌درمانی جایگزین کورتن‌درمانی خواهد شد
متخصص نورولوژیست بیمارستان فرهیختگان درباره روش‌های درمانی این بیماری بیان کرد: «به‌صورت عمده تا امروز تنها روش کنترل این بیماری استفاده روتین از کورتن بوده است. از سال ۲۰۱۵ روش سلول‌درمانی نیز به‌عنوان روش دیگر درمانی برای بیماران دیستروفی دوشن مورد استفاده قرار گرفته است. درحال حاضر روش‌های مختلف سلول‌درمانی برای کنترل بیماری در کشورهای مختلف دنیا مورد استفاده قرار می‌گیرد. به بیان دیگر روش کورتن‌درمانی هنوز هم مورد استفاده بسیاری از بیماران قرار می‌گیرد و شیوه‌ای معمول برای این افراد محسوب می‌شود. متاسفانه به علت عوارض بسیار زیاد از قبیل پوکی استخوان و افزایش وزن که این روش درمانی دارد از آن به‌عنوان روش مطلوب یاد نمی‌شود. محققان امروز به دنبال استفاده از ژن‌درمانی برای بیماران مبتلا به دوشن هستند؛ اما هنوز نتایج خوبی از این شیوه درمانی به دست نیامده است.» مسئول پروژه تزریق سلول‌های بنیادی بیمارستان فرهیختگان در ادامه افزود: «روش‌های درمانی که در کشور برای کنترل بیماری افراد مبتلا به دوشن استفاده می‌شود از روش‌های درمانی روز دنیا است و همه کشورهای دنیا از این روش‌ها استفاده می‌کنند. سلول‌درمانی و استفاده از کورتن به علت نبود درمان مشخص این بیماری هنوز تنها روش‌های مطمئن برای کنترل بیماری در بیماران به حساب می‌آید.»
نتیجه قطعی سلول‌درمانی سه‌ماهه مشخص می‌شود
او با بیان اینکه انواع روش‌ها برای استفاده از سلول بنیادی وجود دارد؛ درمورد روش درمانی با استفاده از سلول‌های بنیادی توضیح داد: «انواع سلول‌های بنیادی از قبیل سلول بنیادی مزانشیمال، میوژنیک، سلکسل از بافت‌های مختلف مانند چربی، ژل وارتون، بند ناف و مغز استخوان گرفته می‌شود. انواع روش‌های مختلف تزریق نیز به کار برده می‌شود که در همان گوناگونی روش‌های تزریق انواع نحوه مختلف در سی‌سی، تعداد سلول وجود دارد. در این روش سلول بنیادی از ژل وارتون به دست آمد و مورد استفاده قرار گرفته است. به علت آنکه عوارض جانبی استفاده از ژل وارتون به نسبت دیگر سلول‌های بنیادی کمتر بود؛ از سلول‌های این ژل در این روش درمانی استفاده شد. به لطف خدا تاکنون هیچ عارضه جانبی‌ای در این بیماران مشاهده نشده است.» طهرانی با بیان اینکه این روش‌های تنها مانع از پیشرفت بیماری در مبتلایان می‌شود و تاکنون برای این بیماری هیچ راه درمانی پیدا نشده توضیح داد: «درحال حاضر نتایج اولیه درمان از روش سلول درمانی ژل وارتون موفقیت‌آمیز بوده و امید است بعد از ۳ ماه نتایج قطعی را اعلام کرد. این روش درمان این بیماری نیست و تنها قدرت عضله بیماران بهتر می‌شود و با تزریق مکرر از پس‌رفت قدرت عضله جلوگیری می‌شود.»
سلول‌درمانی راه درمان نیست تنها بیماری را مهار می‌کند
متخصص نورولوژیست بیمارستان فرهیختگان درخصوص مراحل درمان بیماری از این روش گفت: «بیماران در زمان استفاده از این بیماری مانند زمان‌های قبل کورتن‌درمانی را نیز دارند و تغییری در روش درمانی آنها ایجاد نمی‌شود. بیماران سطح درمان به‌صورت کلی فیزیوتراپی و کاردرمانی خود را ادامه می‌دهند و با تزریق این سلول‌ها تنها ماهیچه‌های تحلیل‌رفته بیمار قدرت سابق خود را به دست می‌آورد. به بیان دیگر، با تزریق این سلول‌ها جایگزین مناسبی برای عضلات ازبین‌رفته ایجاد می‌شود و التهاب عضلات را کاهش می‌دهند. برای اطمینان از این کاهش نیز آنزیم‌هایی که ناشی از عضله است از طریق آزمایش خون ماهانه اندازه‌گیری می‌شود.» او درباره میزان اندازه سلول‌های تزریقی در دوره ۳ ماه درمانی اظهار کرد: «اولین تزریق ۲۸ آذر انجام شده و هر ۲ هفته عضلات بیماران بررسی می‌شوند. اگر نیاز به «گُستِری» باشد؛ بعد از ۳ یا ۶ ماه تزریق اولیه مجددا انجام می‌شود.» طهرانی در ادامه افزود: «بعد از ۳ یا ۶ ماه دوره بررسی بیماری بعد از تزریق سلول بنیادی انتظار می‌رود بچه‌ها بهتر شوند. کما اینکه در مدت ۲ هفته بعد از تزریق به استناد سخنان مادران بیماران و خود افراد مبتلا، احساس خستگی و ناتوانی کمتری را داشته‌اند. برای مثال بیماری می‌گفت در زمان بازی فوتبال باید در مدت زمان کمی می‌نشست و الان تا انتهای زمان به‌راحتی بازی می‌کند یا مادر بیماری دیگر می‌گفت، بالارفتن از پله برای فرزندش سخت بوده و رضایتی برای انجام نداشت و در حین بالا رفتن به‌دفعات می‌نشست. اما پس از تزریق خودش به‌تنهایی و راحتی از پله بالا می‌رود. حتی زمانی که تکلیف مدرسه را می‌نوشت خیلی زود نیاز به استراحت در بیمار مشاهده می‌شده که درحال حاضر این نیاز بسیار کم شده است. البته هیچ کدام از این مشاهدات مبنای آزمایش عضلات نیست و در آزمایش‌ها نیز نتایج یک تا ۲ درجه رضایت‌بخش بوده است.»
در بیمارستان فرهیختگان سلول‌درمانی بدون هزینه انجام می‌شود
مسئول پروژه تزریق سلول‌های بنیادی بیمارستان فرهیختگان با بیان اینکه بیماران دیتسروف پیش از این به کشورهای خارجی برای تزریق سلول‌های بنیادی می‌رفتند بیان کرد: «قبل از جنگ اوکراین بسیاری از بیماران برای انجام این تزریق به این کشور یا به کشورهای بلاروس و ترکیه سفر می‌کردند و برآورد هزینه این تزریق برای هر بیمار حدود ۱۰ هزار دلار می‌شد. بسته به نیاز بیمار حتی برخی از افراد سالی ۲ بار به این کشورها سفر می‌کردند. بعد از جنگ اوکراین این کشور به کشورهای دیگری از قبیل فرانسه، چین، آمریکا انگلستان تغییر کرده است. متاسفانه هستند افرادی که به بهانه تزریق سلول بنیادی وارداتی از خارج از کشور، از هر بیمار ۶ هزار دلار برای تزریق دریافت می‌کنند. درحالی‌که همین تزریق در بیمارستان فرهیختگان با سلول‌هایی که مورد تایید پژوهشگاه رویان است امروز بدون دریافت هیچ نوع هزینه‌ای انجام می‌شود.»
او با بیان هزینه درمانی بیماران به نسبت درمان در کشورهای دیگر بسیار کاهش خواهد یافت اظهار کرد: «نتایجی که از روند کنترل بیماری از این روش درمانی نوشته می‌شود رضایتمند است. اما متاسفانه هنوز در سازمان غذاوداروی آمریکا تایید نشده است. در گام بعدی این روش به تایید این سازمان نیز درخواهد آمد. »
استفاده ۵ کودک در مرحله اول
طهرانی درخصوص مدت زمانی که برای تحقیق در این روش استفاده شده، عنوان کرد: «۲ بار کد اخلاق برای استفاده از سلول‌های بنیادی را کسب کردم. در مرحله اول قرار بود تا سلول‌های بنیادی از سلول‌های چربی خود بیماران دریافت شود. این روش به علت آنکه درد زیادی برای بیماران داشت و میزان رضایت‌بخشی کم انجام نشد و استفاده از ژل وارتون جایگزین این شیوه شد.»
متخصص نورولوژیست بیمارستان فرهیختگان با بیان اینکه کد اخلاق به نوعی مجوز اخلاقی برای انجام تحقیقات پزشکی است بیان کرد: «درمرحله اول این روش روی ۵ بیمار انجام شده و بسته به نتیجه استفاده از این شیوه به‌طور حتم تعداد افزایش پیدا خواهد کرد. البته نتیجه نهایی باید پس از گذشت ۳ ماه اعلام شود و نباید به بیماران امید واهی داد.»
رئیس دانشگاه علوم پزشکی آزاد تهران خبر داد
بخش سلول‌درمانی بیمارستان فرهیختگان تا دهه فجر راه‌اندازی می‌شود
علیرضا خوشدل، رئیس دانشگاه علوم پزشکی آزاد اسلامی تهران درخصوص نحوه تصمیم‌گیری برای انجام تزریق سلول بنیادی برای درمان بیماران دیستروفی دوشن، گفت: «به علت آنکه بیمارستان فرهیختگان یک بیمارستان مردمی است و تکالیف بیمارستان‌های دولتی مانند ارائه خدمت به بیمه‌شدگان و تکالیف بیمارستان‌های خصوصی و تلاش برای درآمد را ندارد؛ باید خدمات نوین پزشکی را توسعه دهیم. این توسعه خدمات نیز صرف‌نظر از آورده‌های مالی برای بیمارستان، باید بهترین خدمات را ارائه دهد. از سوی دیگر چون تکالیف دانشگاهی نیز برعهده این بیمارستان است و باید دانشجوها با خدمات نوین درمانی آشنا شوند این فعالیت با همکاری مجموعه‌هایی که کار علمی انجام می‌دهند انجام شده است. درحال حاضر فاز یک این اقدام در بیمارستان انجام شده و تا این مرحله موفق بوده است.»
او درباره تصمیم جدی بیمارستان فرهیختگان درباره انجام تزریق سلول بنیادی بیماران دوشن در این بیمارستان، اظهار کرد: «به‌طور حتم بیمارستان فرهیختگان یک بخش کامل خود را به سلول‌درمانی و سلول‌های بنیادی و ایمنی درمانی اختصاص خواهد داد. در نظر داریم کارهای نوین پزشکی از قبیل پیوند مغز استخوان را به‌صورت بخش مستقل در این بیمارستان انجام دهیم.» خوشدل با بیان اینکه یک سال کارهای تحقیقاتی این اقدام زمان برده درمورد زمان لازم تاسیس بخش سلول‌درمانی در بیمارستان فرهیختگان بیان کرد: «متاسفانه به علت شرایط پیش‌آمده در کشور گرفتن مجوز از وزارت بهداشت کمی زمان برده و به محض صدور مجوزهای لازم این بخش فعالیت خود را آغاز می‌کند.» رئیس دانشگاه علوم پزشکی آزاد تهران با بیان اینکه بهتر است زمانی که امکانات لازم را برای انجام درست فعالیت‌های پزشکی در بیمارستان فراهم کردیم به‌عنوان زمان شروع فعالیت بخش سلول‌درمانی در نظر بگیریم ادامه داد: «اگر قبل از فراهم شدن مجوزها این کارها انجام شود؛ سرویس کاملی ارائه نخواهد نشد. اما تلاش داریم تا دهه فجر این بخش فعالیت خودش را آغاز کند.»
۳ بیمارستان دانشگاه آزاد قطب درمان می‌شوند
او درخصوص دیگر اقداماتی که در ۳ بیمارستان زیر نظر دانشگاه آزاد اسلامی فعالیت دارند، توضیح داد: «در نظر داریم در بیمارستان‌های بوعلی، امیرالمومنین و فرهیختگان مدل ارائه خدمت تغییر کند. می‌خواهیم مانند کشورهای دیگر خدمات درمانی فردمحور و بیمارمحور را در این بیمارستان‌ها انجام دهیم. بر این اساس به جای آنکه بیمار در قسمت‌های مختلف برای دریافت یک خدمت برای یک بیماری منتقل شود تخصص‌ها و بخش‌های مختلف هستند که برای رفع یک بیماری کنار هم جمع می‌شوند. این در عمل به شکل قطب‌های ارائه بهترین خدمات شکل گرفته است. یعنی هر بیمارستان برای پوشش بهتر هر بیمار تعدادی از قطب‌های خدمات درمانی را ارائه خواهد داد.» خوشدل در ادامه افزود: «۳ قطب از قبیل سرطان برای بیمارستان بوعلی، ۳ قطب از قبیل جراحی و برای بیمارستان امیرالمومنین و ۶ قطب از قبیل پیوند برای بیمارستان فرهیختگان تعریف شده است. برای این اقدام درحال تجهیز بیمارستان‌ها هستیم و با بیمه‌ها برای پوشش بیمه‌ای بیماران خاص و مزمن درحال مذاکره هستیم تا این افراد برای دریافت خدمات خاص درمانی، خدمات لازم را دریافت کنند.» رئیس دانشگاه علوم پزشکی آزاد تهران با بیان اینکه همه بیمارستان‌ها باید همه خدمات درمانی را ارائه دهند. افزود: «یک بیماری که سکته مغزی کرده، به‌طور رسمی خدمات جراحی، توانبخشی، تصویربرداری و… را می‌خواهد. زمانی که بیمار به یک بخش درمانی که تبدیل به قطب شده مراجعه می‌کند همه این خدمات از صفر تا ۱۰۰ آن را باید دریافت کند. دیگر نیاز نیست این بیمار در بین مراکز مختلف برای دریافت خدمت جابه‌جا شود.»
او درباره روند اجرای طرح قطب‌سازی بیمارستان‌های دانشگاه آزاد اظهار کرد: «تا بخشی برنامه قطب‌بندی بیمارستان‌ها انجام شده و در امر آموزش نیز انجام شده و دانشجویان براساس همین قطب‌بندی تقسیم شده‌اند و مابقی کارها نیز تا پایان سال تحصیلی انجام خواهد شد.»
خوشدل با توضیح اینکه دوشن یک بیماری ژنتیک نادر است؛ عنوان کرد: «کشور باید برای بیماری‌های نادر مراکز مشخصی را برای ارائه خدمت داشته باشد تا همه افراد مبتلا به آن بیماری به آن مرکز برای دریافت همه خدمات درمانی مراجعه کنند. تا امروز مرکزی به‌عنوان ارائه خدمات به بیماران دوشن نداشتیم. درحال حاضر بیمارستان فرهیختگان در بخش نورولوژی و اطفال این خدمات را ارائه می‌دهد و قطب بیماری‌های نادر را در این بیمارستان شکل می‌دهند.»
منبع:فرهیختگان
